Gemma Estrada
Directora de investigación clínica en Ferrer y exdirectora de la Barcelona Clinical Trials Platform (BCTP)

La investigación clínica como herramienta para capturar valor

El reto universal compartido por los sistemas sanitarios modernos es conseguir un nivel de salud poblacional elevado mediante un modelo de atención accesible, integrado y de buena calidad que, además, sea sostenible. Esto hace necesario mejorar la eficiencia de los sistemas sanitarios y liberar todos los recursos disponibles para procurar que las personas vivan más años y con salud.

En Cataluña, esta tarea de liberar recursos choca con la circunstancia de que la demanda de atención sanitaria va en aumento debido al envejecimiento de la población y por un perfil de morbilidad cada vez más complejo. Por un lado, la esperanza de vida es casi dos años superior a la media europea (1,9 años sobre la UE-15) y, por otro lado, el número de pacientes con enfermedades crónicas (insuficiencia cardíaca, enfermedad pulmonar obstructiva, diabetes, trastornos mentales, depresión, demencias y cáncer) y comorbilidades asociadas aumenta rápidamente y presiona el sistema de salud, que ya sufre tensiones financieras y sobrecarga de trabajo de los profesionales sanitarios.

La demanda de atención sanitaria aumenta debido al envejecimiento de la población y por un perfil de morbilidad cada vez más complejo

Ante esta situación, que es compartida en diferente medida por otros países desarrollados, Cataluña tiene el reto de buscar nuevos paradigmas asistenciales, económicos, sociales y tecnológicos que den respuesta a estas necesidades. Las mejoras incrementales de eficiencia que aportan la racionalización de la prescripción, las buenas prácticas de asistencia, la educación de los pacientes en el consumo, la agilización administrativa, la mejora de la gestión y la reducción del fraude no son suficientes y es necesaria una transformación integral del sistema sanitario. Y quizás habría que transformar los hospitales en unidades integradas de servicio donde los pacientes puedan ser atendidos de manera global, como proponen Michael E. Porter y Thomas H. Lee en su artículo titulado “The strategy that will fix healthcare” (HBR, octubre, 2013). Estos autores defienden que la única manera de aumentar el valor para los pacientes pasa por lograr los “resultados en salud deseados” a un coste inferior, y esto implica estructurar la sanidad alrededor de la necesidad del paciente, que es un “todo” y no el “titular de un conjunto de enfermedades discretas” que varios especialistas atienen desde departamentos independientes. Estos autores también insinúan que el pago por la atención sanitaria se haga en función del valor final aportado al paciente y no por volumen, lo cual implica disponer de sistemas de información y tecnología potentes para integrar todos los datos de salud y vida, y también tener herramientas para medir el coste individual de atención por cada paciente.

A pesar de que en Cataluña, a diferencia de otros países, todavía no se ha iniciado la transformación de los hospitales públicos hacia unidades integradas de servicio (como hace, por ejemplo, Noruega con la construcción del nuevo Hospital Universitario de Oslo), sí que se ha iniciado el camino hacia la sostenibilidad y el progreso del sistema sanitario reforzando la protección y promoción de la salud, la prevención de la enfermedad, la seguridad alimentaria e impulsando la investigación clínica.

La promoción de la investigación está en línea con uno de los principales mensajes del Informe de Salud Mundial (OMS 2013), según el cual todos los países tienen que ser productores de investigación a la vez que consumidores. Más allá de invertir en nuevas tecnologías, el informe dice que hay que invertir en hacer mejor uso del conocimiento existente, es decir, convertirlo en aplicaciones prácticas que resuelvan problemas reales de salud. La OMS propone incrementar las colaboraciones entre gobiernos, universidades, centros de investigación, organizaciones internacionales, hospitales y empresas privadas de forma que se produzca un acercamiento entre las partes.

Para recorrer el camino que sugiere la OMS, en Cataluña hay que avanzar hacia la integración de la investigación clínica con la práctica médica, lo cual nos llevará a redefinir los roles de los profesionales sanitarios, farmacéuticos, investigadores académicos, pacientes, familiares y cuidadores. Así mismo, para evolucionar hacia la personalización del tratamiento como servicio, más que como producto, tal como sugieren Porter y Lee, en Cataluña hay que dar un paso adelante en el reconocimiento de la complementariedad del sistema sanitario público con la iniciativa privada.

En este artículo hablamos de las tendencias actuales en investigación clínica, del alcance de los ensayos clínicos en los centros hospitalarios de Barcelona y de las actuaciones del Departamento de Salud de la Generalitat para promocionar acciones transversales que aumenten la eficiencia y el impacto de la investigación clínica en Cataluña. En particular, hablaremos de la creación de la Barcelona Clinical Trials Platform (BCTP), un instrumento para atraer más investigación clínica hacia Cataluña con el objetivo de capturar valor para los pacientes y para el propio sistema de salud.

La Barcelona Clinical Trials Platform es un instrumento para atraer más investigación clínica hacia Cataluña con el objetivo de captar valor para los pacientes y para el propio sistema de salud

Tendencias actuales en investigación clínica

La presión para hacer los ensayos con rapidez y eficacia ha aumentado de manera exponencial en los últimos diez años. Se podría decir que el incremento ha sido proporcional al reconocimiento social del valor que los ensayos aportan a la salud y el bienestar, a las expectativas de los pacientes de convertir enfermedades con frecuencia fatales en crónicas, y al deseo de las compañías de maximizar la explotación de los fármacos antes de que venzan las patentes.

En años recientes, a pesar de la lentitud de las principales agencias reguladoras (la Food and Drug Administration, en EEUU, y la European Medicines Agency, en Europa) para incorporar los adelantos tecnológicos a los ensayos clínicos, se han vivido cambios interesantes como la disminución del papel impreso en la recogida de datos y la evolución hacia los ensayos electrónicos, incluido el almacenamiento electrónico de los archivos de ensayo clínico, que supone un gran ahorro logístico, reduce el espacio y mejora el acceso sin disminuir la seguridad. También se han hecho progresos hacia la firma electrónica, a pesar de que, a día de hoy, todavía no hay una solución compatible y universalmente aceptada que puedan adoptar a la vez los laboratorios farmacéuticos y los investigadores de los hospitales.

Por su parte, las tecnologías de la comunicación y la información (TIC) han evolucionado tan rápidamente, y tienen tanto potencial aplicado a la investigación clínica que, actualmente, hay un debate sobre cómo se pueden impulsar las TIC para acortar y abaratar el desarrollo de moléculas terapéuticas y dispositivos médicos.

La captura de datos de ensayo clínico en tiempo real mejora la transparencia (como lo hace registrar y publicar todos los ensayos clínicos) y, a la vez, permite la descentralización de los ensayos, es decir, permite hacer estudios lejos del hospital expandiendo el territorio de reclutamiento, aumentando el confort del paciente y mejorando la adherencia al tratamiento.

Las TIC permiten, a la vez, integrar datos de ensayos clínicos con datos del mundo real –no solo de salud sino socioeconómicos, etc.–, y construir un sistema de conjunto de macrodatos (big data) que, una vez integrados y analizados, hacen posible la toma de decisiones estratégicas en el momento oportuno, ya sea la decisión de seguir desarrollando una molécula o una decisión con valor poblacional (epidemiológico).

Las redes sociales facilitan la participación de los pacientes en el proceso de desarrollo de fármacos y son una de las herramientas para mantener siempre el paciente en el centro del foco (patient centricity).

Además de las aportaciones de las TIC, también ha habido otras evoluciones científicas aplicadas a la medicina que han enriquecido el debate de mejora en la eficiencia de los desarrollos clínicos. Tres buenos ejemplos son la medicina de precisión, los diseños adaptativos y las iniciativas colaborativas:

Con todos estos cambios en el diseño de los ensayos clínicos (protocolos adaptativos), en los mecanismos para recoger los datos (tiempo real), en su integración y análisis (big data) y en las formas de financiar los ensayos (partenariados público-privados), vivimos una época de muchas transformaciones en el mundo de la investigación clínica. Así lo indica Bertalan Meskó en el libro The guide to the future of medicine: Technology and the human Touch o Eric Topol en el libro The patient will see you now.

Se está pasando de pagar al proveedor de servicios (tipos CRO) por una actividad realizada a hacerlo socio y compensarlo por el valor recibido; hay una transición de los estudios tipo “talla única” a los estudios basados en medicina de precisión (es decir, más adaptados a la población destinataria) y se está pasando del main-frame clinical trial (el ensayo clínico alrededor del hospital) al hand-held clinical trial (el ensayo clínico remoto) gracias a las aplicaciones móviles y los widget domésticos como ropa inteligente (por ejemplo, Hexoskin) y tatuajes digitales (por ejemplo, Someya organic transistor lab), que controlan la salud, la dieta, los hábitos deportivos, etc. y permiten la monitorización ininterrumpida de los pacientes, sustituyendo la atención médica episódica (visitas al doctor) por la atención médica continuada.

Barcelona Clinical Trials Platform

Con el objetivo de posicionar Cataluña entre los cinco primeros territorios europeos para la realización de ensayos clínicos, Barcelona Clinical Trials Platform (BCTP) reúne los centros más importantes de Cataluña por volumen de ensayos en una plataforma para mejorar la coordinación, integración, calidad, inclusividad y velocidad de la investigación clínica.

BCTP es la puerta de entrada de ensayos clínicos y da acceso a 5 millones de pacientes.

5

millones de pacientes

7

hospitales universitarios

1

Instituto de investigación en atención primaria

Fuente: BCTP

BCTP fue creada por el Departamento de Salud y Biocat el último trimestre de 2014. El plan de salud de Cataluña 2016-2020, en su línea estratégica de investigación e innovación promueve la consolidación de BCTP con el objetivo de incrementar el número, la calidad y la relevancia de los ensayos clínicos que se hacen en Cataluña. A través de la asociación de intereses entre los diversos centros y el aprovechamiento de las sinergias en investigación clínica, tiene que ser posible atraer hacia Cataluña terapias innovadoras en fases iniciales de desarrollo.

En enero de 2015, los centros adscritos a la plataforma contabilizaban un total de 2.740 participaciones en ensayos, con 13.498 pacientes reclutados. BCTP arrancó como “plan piloto” pero está previsto que aumente a medio plazo con otros institutos de investigación y hospitales de Cataluña. Esta es una iniciativa inclusiva y vertebradora del territorio para que los hospitales de Cataluña puedan funcionar como una especie de “metacentro” de referencia en el desarrollo de nuevos fármacos, dispositivos médicos y productos biológicos.

BCTP fue creada por el Departamento de Salud y Biocat el último trimestre de 2014 con el objetivo de posicionar Cataluña entre los cinco primeros territorios europeos para la realización de ensayos clínicos

Los institutos de investigación fundadores de BCTP tienen el reto de integrar las necesidades de los pacientes con la experiencia de los investigadores y los objetivos de la industria para avanzar la llegada de los tratamientos innovadores y mejorar los resultados de las políticas e intervenciones de salud pública.

Áreas de actuación de BCTP para lograr la excelencia colectiva en ensayos clínicos como vía para atraer y desarrollar tratamientos innovadores en Cataluña.

BCTP_Rueda

Fuente: BCTP

  1. Simplificación administrativa para disminuir los tiempos de negociación y de autorización de los ensayos clínicos y hacer posible la transferencia de pacientes entre centros y, así, facilitar el acceso de los pacientes a terapias en desarrollo.
  2. Centralizar la información para facilitar el funcionamiento integrado, cohesionado y eficiente de los institutos mediante la creación de herramientas de colaboración informáticas.
  3. Formación continuada del personal de ensayos clínicos para la formación de excelencia de los investigadores y del cuerpo de enfermería en los procedimientos de buenas prácticas clínicas (BPC), su certificación y las subsiguientes renovaciones.
  4. Compromiso con los pacientes para aumentar el conocimiento general de la población sobre ensayos clínicos, y en particular informar a los pacientes potenciales sobre qué ensayos se hacen en Cataluña.
  5. Promoción conjunta de los miembros para dar visibilidad internacional colectiva de los institutos miembros a través de ferias, congresos y acontecimientos del sector.
  6. Integrar la investigación en la práctica clínica para canalizar las tecnologías presentes en Cataluña y la experiencia de los investigadores hacia el desarrollo clínico de terapias dirigidas y avanzar hacia la personalización de la asistencia.

Métricas de investigación clínica en Cataluña

El principal activo de BCTP es la concentración de líderes de opinión clave con un importante liderazgo científico en múltiples áreas terapéuticas, que pueden opinar sobre el impacto y la viabilidad de las terapias emergentes, participar en el diseño de ensayos clínicos y el análisis de resultados. Aun así, la excelencia colectiva en ensayos clínicos se tiene que medir con indicadores específicos alineados con los intereses de la industria (métricas: volumen de estudios iniciados, tiempos de autorización regulatoria, duración de las negociaciones del contrato, índice de reclutamiento, etc.), y estas métricas se tienen que recoger de manera homogénea en todos los institutos.

BCTP ha reunido retrospectivamente las métricas del período 2012-2014 de cada uno de los institutos de investigación miembros. Así pues, los niveles de logro que avalan la BCTP en este momento provienen de sumar los ensayos clínicos hechos individualmente por cada miembro. Con la simplificación administrativa impulsada por la BCTP y la integración de los ensayos clínicos con la práctica médica, se captarán más estudios hacia el territorio y, presumiblemente, habrá una evolución positiva de estas métricas basales que se presentan a continuación.

Ensayos clínicos iniciados (2012-2014)

2515

Participaciones en ensayos clínicos iniciados entre 2012 y 2014

78%

de las participaciones están en fases de pre-registro (Fases I, II y III)

Nuevos ensayos clínicos (2012-2014) por área terapéutica

Ensayos clínicos finalizados (2012-2014)

1487

participaciones en ensayos clínicos completados entre 2012 y 2014

13287

pacientes reclutados

Pacientes reclutados para ensayos clínicos completados (2012-2014) para áreas terapéuticas:

Ensayos clínicos activos (enero 2015)

2740

participaciones en ensayos

13498

pacientes reclutados

Pacientes reclutados para ensayos clínicos activos por fase.

Con la simplificación administrativa impulsada por la BCTP y la integración de los ensayos clínicos con la práctica médica se captarán más estudios hacia el territorio

De forma similar a lo que pasa en otros países desarrollados, Cataluña se prepara para dar respuesta al reto de la demanda creciente de servicios asistenciales a un gran volumen de población con unas características singulares, que incluyen el envejecimiento y las enfermedades crónicas con las comorbilidades asociadas. Los adelantos diagnósticos, terapéuticos y tecnológicos, así como la transformación de los hospitales en unidades integradas de servicio a los pacientes, son la vía para afrontar el reto, además de la inclusión de la investigación clínica en la práctica asistencial.

En este contexto, tiene sentido que el Departamento de Salud y Biocat hayan creado una plataforma de ensayos clínicos (BCTP) para expandir las vías de colaboración entre los hospitales y las empresas farmacéuticas, las organizaciones de investigación por contrato (CRO), las agencias gubernamentales y las sociedades médicas para atraer grandes ensayos clínicos a Cataluña. Si todos los hospitales trabajan dentro de la plataforma se suma masa crítica, se fomenta la repetición de oportunidades y la polinización cruzada entre programas similares.

Finalmente, el esfuerzo de BCTP por integrar la investigación clínica dentro de la medicina asistencial permite ofrecer tratamientos innovadores a los pacientes. Es a través de la investigación clínica que acercamos a los pacientes el talento y la tecnología presentes en los institutos de investigación y hospitales de Cataluña y, de este modo, capturamos el valor que hemos generado investigando.

Oncología

Ensayos finalizados durante 2012-2014:

467Centros participantes

3503Pacientes incluidos

Ensayos activos en enero de 2015:

935Centros participantes

3635Pacientes incluidos

Fuente: BCTP

Ensayos iniciados durante 2012-2014:

(% de centros participantes por fase de desarrollo)

TOTAL 886 centros

Enfermedades infecciosas

Ensayos finalizados durante 2012-2014:

151Centros participantes

1864Pacientes incluidos

Ensayos activos en enero de 2015:

277Centros participantes

1533Pacientes incluidos

Fuente: BCTP

Ensayos iniciados durante 2012-2014:

(% de centros participantes por fase de desarrollo)

TOTAL 245 centros

Sistema digestivo y hepático

Ensayos finalizados durante 2012-2014:

102Centros participantes

452Pacientes incluidos

Ensayos activos en enero de 2015:

138Centros participantes

572Pacientes incluidos

Fuente: BCTP

Ensayos iniciados durante 2012-2014:

(% de centros participantes por fase de desarrollo)

TOTAL 140 centros

Sistema respiratorio

Ensayos finalizados durante 2012-2014:

110Centros participantes

815Pacientes incluidos

Ensayos activos en enero de 2015:

130Centros participantes

556Pacientes incluidos

Fuente: BCTP

Ensayos iniciados durante 2012-2014:

(% de centros participantes por fase de desarrollo)

TOTAL 189 centros

Sistema cardiovascular

Ensayos finalizados durante 2012-2014:

95Centros participantes

1452Pacientes incluidos

Ensayos activos en enero de 2015:

226Centros participantes

2325Pacientes incluidos

Fuente: BCTP

Ensayos iniciados durante 2012-2014:

(% de centros participantes por fase de desarrollo)

TOTAL 156 centros

Neurología

Ensayos finalizados durante 2012-2014:

147Centros participantes

1023Pacientes incluidos

Ensayos activos en enero de 2015:

241Centros participantes

867Pacientes incluidos

Fuente: BCTP

Ensayos iniciados durante 2012-2014:

(% de centros participantes por fase de desarrollo)

TOTAL 185 centros

Endocrinología y nefrología

Ensayos finalizados durante 2012-2014:

85Centros participantes

953Pacientes incluidos

Ensayos activos en enero de 2015:

167Centros participantes

1247Pacientes incluidos

Fuente: BCTP

Ensayos iniciados durante 2012-2014:

(% de centros participantes por fase de desarrollo)

TOTAL 121 centros